SUS passa a ofertar medicamento para Doença de Pompe

SUS passa a ofertar medicamento para Doença de Pompe

Foi publicada no Diário Oficial  da União desta quinta- feira (17/10)  uma  portaria que incorpora a alfa-glicosidase na lista de medicamentos do SUS. A medicação é usada para pacientes com a doença rara chamada Doença de Pompe.

Única no mundo para a doença, a terapia medicamentosa alfa-glicosidase estará disponível para pacientes com a forma precoce da doença. Nesses casos, os sintomas aparecem antes de 12 meses de vida. O medicamento estará disponível em até 180 dias no SUS e pode aumentar a expectativa de vida desses pacientes e reduzir a velocidade de progressão da doença.

A Doença de Pompe é causada por um gene defeituoso, que gera deficiência de uma enzina (alfa-glicosidase) que auxilia no funcionamento dos músculos.  O medicamento age como reposição enzimática para esses pacientes, que têm deficiência genética na produção da alfa-glicosidase. A doença causa um transtorno neuromuscular que tem como característica principal a fraqueza muscular em membros superiores e inferiores. A

A enfermidade pode acometer também coração, fígado e músculo liso, e com frequência é acompanhada por dificuldade respiratória.

Como são mais de 8 mil diferentes doenças raras, não é possível diagnosticá-las corretamente se não compartilharmos informações para tal. Quanto mais cedo a doença for detectada, mais rápido é possível intervir e ajudar os pacientes a gerenciá-la.

No entanto, por ser uma doença incomum, os sintomas não são bem reconhecidos e ainda podem ser confundidos com os de outras doenças, o que normalmente leva ao diagnóstico tardio.

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